Terapia génica optogenética + gafas con cámara permitió a pacientes con retinosis pigmentaria avanzada percibir objetos y seguir líneas; 6/10 mejoraron sensibilidad a la luz. #TerapiaGenica #Optogenetica

Elenita (9), con NEDAMSS, y su familia ya han reunido 1,6 M€ para traer a España una terapia génica de dosis única probada en EE. UU.; aún falta financiación para iniciar el ensayo y el seguimiento. #EnfermedadesRaras #TerapiaGenica